Eine klinische Studie der Phase 3 hat gezeigt, dass das Medikament CC-486 das Überleben von Patienten im Alter von 55 Jahren und älter mit akuter myeloischer Leukämie (AML) signifikant verbessert. Die globale Studie wurde an 148 Standorten in 23 Ländern bei AML-Patienten durchgeführt, die sich nach einer Induktions-Chemotherapie in Remission befanden und nicht für eine Stammzelltransplantation in Frage kamen.
Akute myeloische Leukämie
Die AML ist eine akute Leukämie bei Erwachsenen mit einer schlechten Prognose, wobei die meisten älteren Patienten innerhalb von 2 Jahren nach der Diagnose versterben. Die Inzidenz nimmt mit dem Alter zu. Im Jahr 2019 wurde in den Niederlanden bei 773 Personen eine AML diagnostiziert, davon waren 614 Personen 55 Jahre und älter. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie mit dem Namen QUAZAR, die im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht wurden, sind jedoch hoffnungsvoll.
Studienaufbau
Die globale Studie unter der Leitung des Hämatologen Prof. Andrew Wei vom Australian Centre for Blood Diseases der Monash University konzentrierte sich auf Menschen mit AML, die älter als 55 Jahre sind. 472 Patienten (mittleres Alter 68 Jahre) wurden in die multinationale, randomisierte, doppelblinde Phase-3-Studie eingeschlossen, wo sie entweder CC-486 oder Placebo erhielten. Sie waren keine Kandidaten für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation und ihre AML war nach einer Induktions-Chemotherapie in einer ersten Remission.
Ergebnisse der Studie
Patienten, die CC-486 – eine Tablette, die zu Hause eingenommen werden kann – einnahmen, hatten ein medianes Überleben von 24,7 Monaten im Vergleich zu AML-Patienten, die das Medikament nicht einnahmen, deren medianes Überleben 14,8 Monate betrug (p<0,001). Das mediane rezidivfreie Überleben betrug 10,2 Monate mit CC-486 im Vergleich zu 4,8 Monaten mit Placebo (p<0,001). Gastrointestinale Symptome der Grade 1 oder 2 waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse in beiden Gruppen. Häufige Nebenwirkungen vom Grad 3 oder 4 waren Neutropenie (41 % bei Patienten, die mit CC-486 behandelt wurden, gegenüber 24 % mit Placebo) und Thrombozytopenie (22 % gegenüber 21 %).
Fazit
Es wird gefolgert, dass bei Patienten über 55 Jahren mit AML in erster Remission nach Chemotherapie die Behandlung mit CC-486 im Vergleich zu Placebo zu einem längeren rückfallfreien und Gesamtüberleben führte.
Zukunft
Die Food and Drug Administration (FDA) hat die Verwendung von CC-486 für AML-Patienten in Remission Ende 2019 zugelassen. Da das Medikament einfach zu verabreichen ist, müssen die Patienten keine zusätzliche Zeit im Krankenhaus verbringen.
